Entrevista

Juan Carrión, presidente de FEDER

“Estamos perdiendo la infraestructura de investigación generada en la última década y a los jóvenes investigadores que eran un seguro de vida para nuestro futuro”

17/06/2013

Juan Antonio Ledesma

Juan Carrión cumple un año al frente de la presidencia de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Un ejercicio marcado por la negociación y la indignación. Tres millones de ciudadanos con patologías poco frecuentes ven cercenados derechos básicos debido a la política de recortes presupuestarios. El presidente de FEDER detalla en una extensa entrevista para “CERMI.es” las necesidades, retos y desafíos a los que se enfrentan las personas con estas patologías y sus familias.

Primer aniversario en la presidencia de FEDER. ¿Cuál sería el balance del año de gestión?

Sinceramente, creo que ha sido un año muy importante para el crecimiento de la federación y para la consolidación de su mensaje y de su presencia en foros nacionales e internacionales.

Ha sido un año en el que hemos tenido que atender las restricciones económicas que están afectado a nuestro país en terreros nucleares para nosotros, como la atención sanitaria, la investigación y los servicios sociales. En mi opinión, a pesar de todo, hemos conseguido llegar a todos los grupos de acción política para que, desde sus ámbitos de representación, defiendan la causa de las enfermedades poco frecuentes como una prioridad social y sanitaria.

En general, podemos estar satisfechos del cumplimiento que hemos realizado con respecto al intenso programa de trabajo que se impuso la nueva junta directiva hace un año. Especialmente, estamos orgullosos de todas las medidas adoptadas para fortalecer nuestro tejido asociativo.

Recortes en sanidad, copago farmacéutico, ortoprotésico, de transporte sanitario... Las familias afectadas dedican el 20% de sus ingresos a la atención de los familiares con estas enfermedades. Llegar a fin de mes parece misión imposible. ¿Qué puede hacer la discapacidad organizada para detener el deterioro de los servicios sociales y sanitarios?

Desde mi punto de vista, podemos hacer muchas cosas para intentar que ese deterioro no sea tan importante. En todo caso, eso que podemos hacer sólo tendrá éxito si, como dice, se realiza desde la acción conjunta de todos los colectivos implicados en discapacidad y en enfermedades poco frecuentes.

Asistimos, por poner algunos ejemplos concretos, a dificultades para acceder a prestaciones reconocidas, al aumento de denegaciones a personas con dificultades evidentes en su vida cotidiana y que necesitan de un tercero para llevarlas a cabo, a la denegación de asistentes personales a personas con grado III de dependencia y un 80% de limitación, a retrasos en los pagos, etc.

"Toda la sociedad en su conjunto tendría que reaccionar ante esta situación y los medios de comunicación pueden y deben ser nuestros compañeros de viaje"

Según el Observatorio de las Enfermedades Raras de FEDER, el 43% de los encuestados tuvo problemas en el último año para recibir su tratamiento y el 39% sufrió recortes reales en el suministro de su terapia.

Toda la sociedad en su conjunto tendría que reaccionar ante esta situación y, para eso, hemos de trasladar con claridad la situación a quienes de alguna manera no conozcan bien lo que está sucediendo. Y los medios de comunicación pueden y deben ser nuestros compañeros de viaje. La sociedad española es muy sensible a todo lo relacionado con apoyo a los colectivos que puedan tener problemas como los nuestros y, en este contexto socio-económico tan complejo, esa sensibilidad ha aumentado, frente a lo que pudiera parecer.

Por otro lado, tenemos que intensificar nuestra presencia en foros de decisión en temas socio-sanitarios y, junto a la reacción clara y decidida ante medias con las que no estamos conformes, tendremos que desarrollar trabajos de negociación y de aproximación para intentar persuadir a los responsables en estos temas que no podemos ser nosotros los que recibamos el impacto de los recortes. Y no puede dedicarse el 20% de los ingresos familiares a la atención de las personas afectadas, cuando, en muchos casos, hablamos de familias que apenas tienen ingresos o que los han visto mermados notablemente en los últimos años.

"Hablamos de cuestiones tan básicas como la de acceso a tratamientos; Esa tendría que ser una línea que nunca tendrá que sobrepasarse"

Téngase en cuenta que, como indica en su pregunta, hablamos de cuestiones tan básicas como la de acceso a tratamientos. Esa tendría que ser una línea que nunca tendrá que sobrepasarse.

Por otra parte, tenemos ejemplos frecuentes de falta de equidad en la valoración de la discapacidad de personas con enfermedades poco frecuentes en todas las comunidades autónomas. Este tipo de discordancias tendrían que evitarse y también en este punto el trabajo conjunto de los colectivos relacionados con la discapacidad ha de ser constante.

2013 es el Año Nacional de las Enfermedades Raras. El Gobierno asegura que habrá nuevos centros de referencia para estas patologías. ¿Están en marcha o es una promesa perdida en un cajón a la espera de la ansiada bonanza económica?

Estamos convencidos de que, a lo largo de 2013, sí contaremos con nuevos centros de referencia para algunos otros grupos de enfermedades poco frecuentes. Desde los hospitales, ha habido presentación de proyectos sólidos que están siendo valorados en este momento.

Trabajamos conjuntamente con el Ministerio de Sanidad y Políticas Sociales para conseguir avanzar en este sentido. Tenemos la esperanza de que el Grupo de Trabajo conjunto FEDER y ministerio sirva como plataforma para el progreso en este tema, prioritario, para nosotros, tal y como hemos venido defendiendo desde hace años.

Es cierto, como sugiere, que la financiación es determinante en este sentido, ya que no podemos desarrollar centros y unidades de referencia sin disponer de una aportación económica suficiente como para consolidar los proyectos. La responsabilidad de las Comunidades Autónomas es evidente también.

De cómo asuman esa responsabilidad dependerá, en parte, el éxito del proceso.Desde FEDER se considera queel Ministerio de Sanidad, y en cada caso las CCAA, deberán prever la  posibilidad de establecer alianzas (coordinación) entre distintos hospitales y constituir unidades colaboradoras funcionales para una ER o para grupos de ER, para aprovechar la experiencia existente entre varios centros y llegar al número de casos adecuado para garantizar la mejor atención.

El actual desarrollo del Mapa de Unidades Clínicas de Experiencia permitirá, ciertamente, tener un sólido punto de partida. El Mapa debería recoger el trabajo realizado hasta ahora por todos los hospitales de la red sanitaria de España, de acuerdo con las recomendaciones europeas de EURORDIS (Organización Europea de Enfermedades Raras) y EUCERD (Comité Europeo de Expertos).

Y será un punto de partida para apostar por la designación de nuevas unidades y nuevos centros de referencia. Esas designaciones tienen que hacerse evitando la recogida indiscriminada de datos, apostando por criterios de calidad claramente establecidos y contando, por supuesto, con la experiencia de los pacientes y de las asociaciones de personas con enfermedades minoritarias. No es menos cierto que este proceso de designación tendría que plantearse de forma más ágil.

 "No ayuda mucho al desarrollo de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras las evidentes diferencias de criterio y de puesta en marcha de iniciativas por parte de las distintas Comunidades Autónomas" 

Si examinamos los plazos de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, ¿nos llevaríamos sorpresas desagradables?

La Estrategia Nacional supuso un paso importante para nosotros. Lo más urgente, desde el punto de vista de FEDER, es dar un paso más en el establecimiento de indicadores de valoración que coincidan con los propuestos por el EUROPLAN.

La igualdad de acceso, la participación de asociaciones de pacientes, los presupuestos de ejecución, la diversidad territorial, etc. tienen que ser objeto de estudio a partir de las propuestas europeas. No ayuda mucho al desarrollo de la Estrategia las evidentes diferencias de criterio y de puesta en marcha de iniciativas por parte de las distintas Comunidades Autónomas. Las valoraciones que se hacen en la actualidad de la Estrategia española pueden estar realizándose a partir de una participación muy dispar por parte de los responsables autonómicos.

Las familias peregrinan de consulta en consulta en busca de un diagnóstico certero que, desgraciadamente, tarda años en llegar. ¿En qué fase está la consolidación de un Registro Nacional de Enfermedades Raras?

El registro es una pieza clave en la atención de las personas con enfermedades minoritarias. La Federación Española de Enfermedades Raras y el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) han firmado un convenio de colaboración para el desarrollo de actividades relacionadas con el registro de enfermedades raras.

El objetivo de dicho convenio es conseguir, mediante los cauces técnicos y legales adecuados, la incorporación de los pacientes con ER a dicho registro y promover la investigación de dichas patologías.

En este momento, podemos decir que existe un acuerdo con las comunidades autónomas para derivar la información relevante sobre pacientes con ER a la Plataforma del Instituto de Salud Carlos III. Es un paso muy importante. La apuesta del Consorcio Internacional de Enfermedades Raras ha sido decidida y ha permitido avanzar en este acuerdo con una financiación inicial. Sería muy importante, desde nuestro punto de vista, que existiese una Orden Ministerial de creación del Registro Nacional de Enfermedades Raras. Eso aseguraría el proyecto a medio y a largo plazo.

Sería importante, al hilo de este asunto, promover un debate europeo en torno a los registros y en relación a la política de protección de datos, que debe ser estricta, sin duda, pero no tiene que impedir el desarrollo de la investigación, siendo este asunto tan determinante para el futuro de las personas con ER y sus familias.

"Son pocos los afectados por una de las 7.000 enfermedades raras que pueden decir que disponen de un tratamiento, menos aún si hablamos de tratamiento curativo"

Las tijeras presupuestarias han podado de raíz los fondos dedicados a la investigación. ¿Otra esperanza que se desvanece para los tres millones de personas afectadas en España por enfermedades poco frecuentes?

Hay un mensaje que siempre escucho entre las personas con enfermedades poco frecuentes y que las asociaciones también transmiten constantemente: sin investigación no hay futuro para las enfermedades raras. Hay que recordar que hablamos de patologías crónicas y, en su mayoría, graves. No sólo hablamos de una cuestión de porcentajes de afectación. Además, son enfermedades que tienen poca investigación. Son pocos los afectados por una de las 7.000 enfermedades raras que pueden decir que disponen de un tratamiento (menos aún si hablamos de tratamiento curativo).

En los últimos años, se había progresado en nuestro país en la puesta en marcha de líneas de investigación básica y también de ensayos clínicos dirigidos a mejoras de diagnóstico o a la consecución de terapias efectivas. Gracias a las enfermedades raras, igualmente, se han iniciado aplicaciones de terapias avanzadas que han tenido repercusión incluso sobre enfermedades frecuentes. Todo eso lo estamos perdiendo. Estamos perdiendo la infraestructura de investigación generada en la última década. Y estamos perdiendo algo todavía más importante: los recursos humanos; los jóvenes investigadores que estaban participando en esas actividades y que eran un seguro de vida para todos nosotros en el futuro. Es algo muy serio ante lo que habría que reaccionar urgentemente.

"El esfuerzo realizado por Europa para promocionar y animar la producción de medicamentos huérfanos ha cambiado el panorama relativamente"

¿Qué son los medicamentos huérfanos? ¿Las farmacéuticas miran hacia otro lado en busca de medicamentos rentables de uso masivo?

Los medicamentos huérfanos son aquellos que están designados justamente para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades poco frecuentes. La denominación que se está utilizando ya desde hace tiempo expresa muy bien cuál fue el punto de partida y cuál sigue siendo, en líneas generales, también la situación actual.

Los pacientes con este tipo de patologías se han sentido huérfanos en el punto fundamental: la posibilidad de acceder a tratamientos en mayor o menor grado efectivos. El principal problema siempre ha sido el hecho de que los colectivos pequeños implicaban, al menos desde una mirada corta, una escasa rentabilidad para las empresas.

El esfuerzo realizado por Europa para promocionar y animar la producción de medicamentos huérfanos ha cambiado el panorama relativamente. El hecho de que esa mirada corta empiece también a eliminarse y se piense, por ejemplo, en la transferencia de resultados de estudios sobre posibles medicamentos para una enfermedad a otras patologías poco frecuentes con las que comparta algún tipo de similitud (pensemos, por ejemplo, en las enfermedades lisosomales), está facilitando también un relativo cambio de paradigma. De gran ayuda es la alta implicación de los profesionales farmacéuticos en la causa de las enfermedades raras. No puedo dejar de mencionar el caso modélico del Colegio de Farmacéuticos de Sevilla.

FEDER tiene un servicio de información y orientación, algo básico cuándo no sabes qué te pasa ni dónde acudir. ¿Cómo funciona?

Es nuestro servicio más importante y se ha convertido en un referente en Europa por la experiencia adquirida y por la cantidad de datos y consultas que ha sistematizado en estos últimos años. Y, si se me permite decirlo, por la calidad de las personas que lo atienden.

El Servicio de Información y Orientación (SIO) es gratuito y fue creado en enero del 2001. El teléfono de contacto es el 902 181 725. También se atienden las consultas que llegan a través de la páginahttp://www.enfermedades-raras.org/sio. Igualmente, se puede enviar un correo electrónico a alguna de nuestras delegaciones autonómicas indicando la duda o consulta.

Está dirigido a personas afectadas y a sus familias, a profesionales que trabajan en distintos ámbitos de la intervención socio-sanitaria y que necesitan información, y también a quienes, sin pertenecer a estos grupos, tienen interés por conocer las necesidades específicas de las personas con enfermedades minoritarias.

El SIO informa de patologías, asesora sobre recursos y especialistas existentes y facilita a las personas afectadas el contacto con otras en su misma situación para que intercambien ideas y experiencias.

FEDER y Fundación ONCE están construyendo la pancarta solidaria más larga de la historia. Más de 1.000 metros con mensajes, dibujos y palabras de apoyo para las personas con enfermedades raras. ¿Continúan recorriendo el país para dar a conocer las necesidades de las personas afectadas?

Sí, continúa con su recorrido por todo el país. Es un proyecto original y muy ilusionante que surgió ya el año pasado y que estos meses se ha revitalizado a partir del Año Nacional de Enfermedades Raras. Es ilusionante porque nos permite trabajar conjuntamente con la Fundación ONCE. Y es apasionante porque nos sirve para conseguir la participación directa, mediante imágenes y palabras, de personas interesadas por las ER, que muestran su solidaridad y que expresan sus inquietudes de forma directa.

La pancarta ha estado en lugares muy emblemáticos de nuestro país y también ha contado, en cada parada, con la implicación de personas socialmente relevantes. Nuestro más sincero agradecimiento a quienes han participado y a los muchos que a buen seguro participarán en las próximas semanas.

"Es muy importante trabajar de forma cohesionada entre todos los que estamos implicados, de esta forma, estamos convencidos de que “recortaremos” los recortes"

Terminemos con un mensaje de esperanza, si es posible. ¿Qué les diría a las personas afectadas por estas enfermedades, a sus familias, para que no decaigan en la defensa de sus derechos?

Merecería la pena recordar a todas las personas afectadas por una enfermedad poco frecuente y a sus familiares que no deben sentirse solos en su lucha diaria, ni tampoco en sus reivindicaciones. Es muy importante, como decíamos al comienzo de la entrevista, trabajar de forma cohesionada entre todos los que estamos implicados. De esta forma, estamos convencidos de que “recortaremos” los recortes, de que las limitaciones que se están estableciendo en los últimos tiempos en los accesos a diagnósticos, a terapias o a materiales socio-sanitarios no podrán continuar o que incluso lograremos que la tendencia se invierta y recuperemos próximamente la cobertura sanitaria y social que hemos perdido.